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羊城晚报全媒体记者 余燕红
神经母细胞瘤(Neuroblastoma,NB)是婴幼儿最常见的颅外实体肿瘤,占儿童恶性肿瘤的8%~10%,是目前威胁儿童生命的主要肿瘤之一,因其恶性度高、进展快,被称为“儿童癌王”。
首都医科大学附属北京儿童医院王焕民教授介绍,神经母细胞瘤早期难以发现,家长可能仅发现孩子的肚子鼓了一点,或是眼眶周围出现一些淤青,使得大多数家长并未在意,直到症状非常明显才就医检查,往往会错过最佳的诊疗时机。
通常来说,如果孩子能够尽早就诊,及时治疗,仍有希望实现更好的预后。然而在我国,多数患儿在确诊时已进展到中晚期,可选择的治疗方案较少,即使经过化疗、手术、放疗、移植等综合治疗,高危神经母细胞瘤患儿的预后仍较差,长期生存率不足50%,远期的治疗效果和生存不尽如人意。对于这些神经母细胞瘤中、高危患儿而言,仿佛在体内植入了一个“不定时炸弹”,随时都有复发的风险。这些晚期患者存在巨大的未能满足的治疗需求,亟待更有效、安全的创新治疗手段,提高长期生存率。
12月8日,国家食品药品监督管理总局药品评审中心 (CDE) 的官网显示,那西妥单抗注射液批准与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)联合给药,用于治疗伴有骨或骨髓病变,对既往治疗表现为部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发性或难治性高危神经母细胞瘤的儿童(1岁及以上)或成人患者。
在此次正式在华获批之前,得益于“先行先试”有关政策与规定并经由国家批准,那西妥单抗于2021年6月落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区,于2021年12月落地中国(天津)自由贸易试验区,为国内急需用药的高危神经母细胞瘤患者提供便捷的治疗途径。
据悉,那西妥单抗于2021年8月7日完成首例患者的成功用药,截至国内正式获批时,其通过绿色通道政策,已经惠及多位神经母细胞瘤患儿。
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关键词: 神经母细胞瘤 治疗手段 首都医科大学附属北京儿童医院
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