脊髓性肌萎缩症重磅口服创新药进入2022年国家医保目录

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文/羊城晚报全媒体记者 黄颖林

1月18日，首个在中国获批治疗脊髓性肌萎缩症（以下简称“SMA”）的口服疾病修正治疗药物艾满欣®被正式列入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2022版）》（以下简称《国家医保目录》），用于治疗2月龄及以上SMA患者。此举将极大提升创新药物的可及性、减轻患者疾病负担，帮助更多深陷困境的SMA罕见病家庭改善生存现状、提高生活质量。

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，发病率为存活新生儿中1／10000 ，每年国内新增约1000 例 SMA 患者 ；约80%的患者会在出生后 18 个月内起病 ，病情的进展可导致全身多系统异常。重症SMA患儿如不进行有效治疗，多数会在2岁内夭折 。

由于社会对疾病整体认知的缺乏，SMA患者与家庭一直以来面临着确诊难、确诊时间长的问题；加之罕见病药物的使用者少、研发成本高、难度大，治疗方式极为有限、可支付性低的困境也长期存在。因此，更多疗效确切、使用便利的药物能够被纳入医保是许多SMA患者及家庭的迫切愿望。此外，同大多数罕见病群体一样，许多SMA家庭也长期受到照护压力沉重、难以正常融入社会等诸多现实难题困扰，亟需更全面的社会保障体系的支持。

自2020年8月获得美国FDA批准以来，艾满欣®目前已在全球超过80个国家获批，数千名患者在真实世界中接受了治疗，其有效性及安全性得到广泛证实。作为首个靶向mRNA的小分子疾病修正治疗药物，它可穿透血脑屏障，分布于中枢和外周组织，全身性增加SMN蛋白水平。

复旦大学附属儿科医院王艺教授表示，该药进入国家医保目录将大大提高创新疗法的可及性，减轻患者与其家庭的负担，为现有的临床治疗方案提供了重要补充，弥补了现有目录内药物的局限性，尤其对长期面临“缺医少药”困境的许多SMA家庭来说，创新药物的可及也意味着生命希望的可及。从长远来看，这也将带动中国SMA整体诊疗水平和全病程管理的发展与完善。

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关键词： 脊髓性肌萎缩症 以下简称 治疗药物